适应性试验设计的实用模拟指南,采用单个中间分析
Kaushala S Jayawardana1,2, Michael Dymock3,4, Robert K Mahar5,6,7
1Clinical Epidemiology and Biostatistics Unit, Murdoch Children's Research Institute, Parkville, Victoria, Australia. kaush_07@yahoo.com.
本教程展示了模拟适应性试验设计,这对于灵活和高效的临床研究至关重要. 它提供了可访问的R和Stata代码,以帮助研究人员平衡统计能力和样本大小.
科学领域:
- 临床试验设计 临床试验设计
- 生物统计学 生物统计学
- 药学研究 药学研究
背景情况:
- 适应性试验设计比传统的固定设计提供了灵活性和效率.
- 基于累积数据的计划修改是适应性试验的关键特征.
- 模拟对于适应性试验设计至关重要,因为分析公式无法考虑数据驱动的适应.
研究的目的:
- 通过单一的中间分析,展示一个简单的适应性试验的模拟数据.
- 提供一个基础框架,使适应性试验模拟更容易获得.
- 帮助统计学家和临床医生设计适应性试验.
主要方法:
- 从一个适应性试验的数据与一个中间分析的模拟.
- 总结模拟结果以平衡I型错误和功率.
- 使用R和Stata编程语言,以模块化代码进行理解.
主要成果:
- 模拟结果通过平衡I型错误和功率来为研究设计提供信息.
- 预期的样本大小可以通过模拟来确定.
- 提供的代码有助于生成各种自适应设计.
结论:
- 模拟必须根据每个适应性试验的特定设计要求进行调整.
- 本教程提供了一个框架,以提高适应性试验模拟的可访问性.
- 其目标是使统计学家和临床医生能够利用适应性试验设计.
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