患有杜氏肌肉衰竭的儿童的肺功能障碍可能比我们想象的更早发生 - - 分析使用基于z分数的新方法

科学领域:

• 儿科肺病学 儿科肺病学
• 神经肌肉疾病 神经肌肉疾病
• 临床研究 临床研究

背景情况:

• 呼吸系统的损害是杜氏肌肉发育不良 (DMD) 的生存的主要决定因素.
• 精确评估肺功能对于管理DMD患者至关重要.
• 该z-score方法提供了一种标准化的方法来评估不同年龄组的肺功能.

研究的目的:

• 用z-score来评估DMD患者的肺功能.
• 为了确定影响DMD肺功能下降的因素,独立于疾病进展.

主要方法:

• 对55名DMD男孩 (5-18岁) 进行了螺旋测量,测量了强迫生命能力 (FVC),1秒强迫呼吸量 (FEV1) 和峰值呼吸流量 (PEF).
• 数据包括绝对值,百分比预测值 (%pv) 和z-scores.
• 收集了有关通风支持,门诊状态和类固醇治疗的信息.

主要成果:

• 随着年龄的增长,肺功能 (FVC,FEV1,PEF) 显著下降,z分数在10岁左右降至正常范围以下.
• 肺功能在非行走和未接受类固醇治疗的患者中显著下降.
• 恶化可能比传统的%pv和绝对值测量所显示的更早.

结论:

• 对Z分数的分析表明,DMD男性肺功能下降的时间比以前认可的更早.
• 早期失去行走能力,缺乏类固醇和延迟的类固醇开始是导致肺部结果较差的危险因素.
• 建议进行纵向队列研究来验证这些发现.