确定儿童类固醇敏感性脏综合征临床试验的核心结果和最小临床重要差异:来自Delphi共识过程的结果
Cal H Robinson1,2,3, Simon Carter4,5, Nowrin Aman6
1Division of Nephrology, The Hospital for Sick Children, Toronto, ON, Canada. cal.robinson@sickkids.ca.
研究人员就儿童性综合征试验的核心结果达成共识. 这包括关键疾病和患者报告的结果,改善未来的研究质量和对类固醇敏感脏综合征的报告.
科学领域:
- 儿科脏病学 儿科脏病学
- 临床试验方法论 临床试验方法论
- 患者报告的结果
背景情况:
- 儿童综合征的有限随机对照试验 (RCT) 有助于全球实践的变化.
- 不一致的结果报告和缺乏合理的最小临床重要差异 (MCID) 阻碍了研究进展.
- 需要就儿童类固醇敏感脏综合征 (SSNS) 的核心结果,评估时间点,MCID和结果排名 (DOOR) 终点的可取性达成共识.
研究的目的:
- 建立儿童SSNS研究的核心成果的共识.
- 定义关键终点的评估时间点和MCID.
- 确定DOOR终点,以提高临床试验的设计和解释.
主要方法:
- 两阶段的Delphi共识调查涉及国际医疗保健提供者和加拿大患者/护理人员.
- 对潜在结果的利克特级别评级和对复发和缓解的MCID值赋值.
- 促进了定性数据的研讨会和主题分析,以探索对试验结果和MCID的观点.
主要成果:
- 81名参与者 (45名提供者,36名患者/护理人员) 达成共识.
- 三个核心疾病结果:复发率,无复发存活率和复发发生率.
- 中位数MCID:复发风险 (1年) 的绝对差异为25%,缓解的绝对差异为10% (2周).
- 五个核心患者报告结果 (PROs) 和复发和缓解的DOOR终点达到了共识.
结论:
- 关于儿童瘤综合征研究的核心疾病和患者报告结果达成共识.
- 结果为改善未来SSNS试验的质量和一致性提供了基础.
- 标准化结果和MCID将提高研究结果的解释性和可比性.
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