自主造血干细胞移植在侵袭性多发性硬化症中影响长期进展,独立于复发活动:一项比较匹配研究

科学领域:

• 神经学 神经学
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 神经科学是一个神经科学.

背景情况:

• 进展独立于复发活动 (PIRA) 是多发性硬化症 (MS) 的重要未满足需求.
• 目前的疾病修饰疗法 (DMT) 主要针对外围适应性免疫,对PIRA的影响有限.
• 自主造血干细胞移植 (AHSCT),其中枢神经系统 (CNS) 的生物可用性,为PIRA提供了潜在的治疗策略.

研究的目的:

• 调查AHSCT在预防PIRA的长期疗效,在患有侵略性复发性复发性多发性硬化症 (RR-MS) 的患者中.
• 为了比较AHSCT与纳塔利祖马布 (NTZ) 和随后的替代DMT对PIRA的影响.

主要方法:

• 一项回顾性,倾向性得分匹配的研究比较了接受BEAM/ATG AHSCT的RR-MS患者与接受NTZ治疗的患者.
• 该研究包括每组30名患者,平均随访时间为106个月.
• 结局包括PIRA患者的累积比例,复发和没有疾病活动证据 (NEDA-3).

主要成果:

• 与NTZ相比,AHSCT显著降低了PIRA患者的累积比例,其次是其他DMT (10年后10%vs49%,p=0.020).
• 在减少复发和实现NEDA-3方面,AHSCT表现出优于NTZ的优势.
• 在所有二次结果指标中,AHSCT的表现也超过了NTZ和其他DMT.

结论:

• 在积极的RR-MS中,AHSCT可能是预防长期PIRA的优越治疗选择.
• 针对外周和中枢神经系统炎症的治疗,如AHSCT,对于管理PIRA至关重要.
• 基线年龄和扩展残疾状况尺度被确定为PIRA的独立预测因素.