贝尔祖提凡用于晚期发红细胞瘤或偏结质瘤

科学领域:

• 在瘤学瘤学.
• 内分泌学 在内分泌学.
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 乳腺红细胞瘤和副质瘤是罕见的神经内分泌瘤,起源于上腺髓和副上腺副质.
• 转移性疾病通常是由低氧诱导因子2α (HIF-2α) 途径失调驱动的.
• 贝尔祖提凡向HIF-2α通路,显示出治疗晚期疾病的潜力.

研究的目的:

• 评估贝尔祖提凡的抗瘤活性和安全性,在患有晚期乳红细胞瘤或偏角细胞瘤的患者中.
• 评估客观反应率,反应持续时间,无进展生存率和整体生存率.
• 为了确定贝尔祖提凡对抗高血压药物的影响,需要.

主要方法:

• 第二阶段,国际,单组试验,72名参与者.
• 贝尔祖提凡120毫克每天服用一次,直到疾病进展,不可接受的毒性或停药.
• 主要终点:通过盲目的独立中央审查确认了客观反应.

主要成果:

• 客观应答率为26% (95% CI,17至38),疾病控制率为85% (95% CI,74至92).
• 响应的中位持续时间为20.4个月;中位无进展生存时间为22.3个月.
• 服用抗高血压药物的32%的参与者显示剂量减少≥50%,76%的参与者有24个月的整体存活期.

结论:

• 贝尔祖提凡表现出显著的抗瘤活性,并在晚期染细胞瘤和偏角细胞瘤中提供持久的反应.
• 该药物表现出可管理的安全性,而3级贫血是最常见的不良事件.
• 贝尔祖提凡对于患有晚期,无法手术的疾病的患者来说是一个有前途的治疗选择.