Abbass Jaber1,2, Laura Palmieri1,2, Rania Bakour1,2

  • 1Généthon, 91000 Evry, France.

Science advances
|October 22, 2025
PubMed
概括

杜氏肌肉发育不良 (DMD) 涉及溶酶体损伤. 将基因疗法与三糖结合起来,可以改善小鼠模型中的肌肉功能和病理,提供了一个有前途的治疗策略.