细胞外囊泡作为小型非编码RNA疗法的载体:临床翻译的标准化挑战

科学领域:

• 生物技术是生物技术.
• 分子生物学分子生物学
• 药物运输 药物运输 药物运输

背景情况:

• 细胞外囊泡 (EVs) 正在成为小型非编码RNAs (sncRNAs) 的强有力的载体.
• 基于EV的RNA疗法的临床转化受到非标准化的制造,装载和剂量协议的阻碍.
• 需要进行全面分析,以确定该领域的趋势和挑战.

研究的目的:

• 在临床前和临床研究中,审查和分析 sncRNA 载载 EVs 的现状.
• 确定EV生产,RNA加载和剂量策略中的关键趋势,差异和挑战.
• 为未来开发基于EV的RNA疗法提供见解.

主要方法:

• 在PubMed和Google Scholar的系统文献搜索中,寻找载有sncRNA的细胞衍生电动汽车的文章.
• 从74个选定的研究中对EV源,表面修饰,RNA类型,加载方法和剂量进行定量分析.
• 识别制造和应用协议中的趋势和差异.

主要成果:

• 主要使用来自干细胞或永生细胞的EV,电穿孔和供体细胞转染作为常见的加载方法.
• 临床前研究主要使用蛋白质含量用于EV加载和剂量,仅限于使用颗粒数.
• 测量单位的显著变化和缺乏标准化指导方针使得跨研究结果的比较变得复杂.

结论:

• 对于EV生产,RNA加载和剂量的标准化指导方针对于治疗开发至关重要.
• 可靠的剂量策略对于评估EVs的治疗潜力和确保临床可翻译性至关重要.
• 建立通用的量化方法和可重复的协议对于推进基于EV的RNA传递平台至关重要.