[PRIUM-Cell:在子宫内骨髓髓瘤前产期修复计划使用介质细胞层细胞]
Lucie Guilbaud1, Yoann Athiel1, Justine Nasone2
1Service de médecine fœtale, hôpital Armand-Trousseau, AP-HP.Sorbonne université, DMU ORIGYNE, Paris, France; Unité de thérapie cellulaire, unité Inserm 1342, équipe Biotechnologie des cellules souches, centre d'investigation clinique en biothérapies, hôpital Saint-Louis, AP-HP, université Paris Cité, Paris, France; Centre de référence maladies rares Spin@, AP-HP. Sorbonne université, Paris, France.
Gynecologie, obstetrique, fertilite & senologie
|October 24, 2025
概括
这项研究评估了带衍生中干细胞 (UC-MSC) 补丁,以改善胎儿手术结果,以治疗脊髓缺陷 - - 骨髓炎 (MMC). 初步结果表明,运动和泌尿功能得到改善,没有任何不良影响.
科学领域:
- 再生医学是一种再生医学.
- 神经科学是一个神经科学.
- 产科和妇科 产科和妇科
背景情况:
- 骨髓髓炎 (MMC),或脊髓异形,是一种先天性脊髓形,导致严重的残疾.
- 目前对MMC的胎儿手术提供了部分益处,持续的运动和结器缺陷.
- 带衍生的中细胞 (UC-MSCs) 显示出增强脊髓修复的潜力.
研究的目的:
- 评估UC-MSC贴片在MMC开放胎儿手术期间作为辅助治疗的安全性和有效性.
- 研究UC-MSC贴片的潜力,以改善患有MMC的胎儿的神经元保存和功能结果.
- 评估这种新型治疗对母亲和新生儿安全的影响.
主要方法:
- 一项涉及孕妇和被诊断患有MMC (T1-S1) 和Chiari2型形的胎儿的开放性研究.
- 在开放胎儿手术 (怀孕23至26周) 期间,将异性UC-MSC贴片 (1700万UC-MSC) 应用于胎儿脊髓.
- 手术后进行密集的母胎监测,主要终点是手术成功,没有新生儿不良事件;次要终点侧重于儿童有效性和安全性,长达36个月.
主要成果:
- 在体外和体外的绵羊模型表明,UC-MSC补丁促进神经元的保存.
- 在绵羊模型中,UC-MSC贴片治疗改善了运动和尿路功能.
- 在绵羊模型中没有观察到对母体,胎儿或新生儿的不良影响.
结论:
- UC-MSC贴片显示出作为一种有效的辅助疗法,在胎儿MMC手术期间改善脊髓修复的潜力.
- 该PRIUM-Cell临床试验旨在在人类胎儿中验证这些发现.
- 成功的结果可能会导致全欧洲的III期临床试验.
