芬拉胺用于发育性和性脑病变,在睡眠中具有尖峰波激活 (DEE-SWAS):一项探索性研究
Paloma Parra-Díaz1, Antonio Gil-Nagel2, Irene Sánchez-Miranda Román2
1Epilepsy Unit, Department of Neurology, Ramón y Cajal University Hospital, Madrid, Spain; Fundación Iniciativa para las Neurociencias (Fundación INCE), Madrid, Spain; Epilepsy Unit, Department of Neurology, Ramón y Cajal University Hospital, Madrid, Spain.
芬拉胺 (FFA) 显示出治疗发育性和性脑病变的希望,在睡眠中使用尖峰和波激活 (DEE-SWAS). 这项研究发现,FFA是安全的,可以降低尖峰波指数,并改善儿科患者的执行功能.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 儿科症 儿科症
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 在儿童管理中,发育性和性脑病与睡眠中的尖端和波动激活 (DEE-SWAS) 存在重大挑战.
- 目前对DEE-SWAS的治疗选择有限,需要探索新型治疗剂.
研究的目的:
- 评估芬拉胺 (FFA) 在被诊断为DEE-SWAS的儿童的安全性和潜在疗效.
- 评估FFA对活动的影响,脑电图发现 (尖峰波指数) 和非结果.
主要方法:
- 进行了一项开放式的干预研究,涉及患有DEE-SWAS的儿科患者.
- 测量结果包括发作频率和严重程度,尖峰波指数 (SWI),神经心理评估 (BRIEF®-2,Vineland-3),睡眠模式和护理人员报告的症状变化.
- 通过记录不良事件和同时服用抗发作药物 (ASM) 的变化来监测安全性.
主要成果:
- 纳入了6名患有DEE-SWAS的儿科患者,随访时间中位数为12个月.
- 芬拉胺耐受性良好,两名患者出现轻微的短暂不良事件;所有患者继续接受治疗.
- 在SWI (66.7%的患者) 观察到显著的改善,其中一个患者的近分辨率. 发作严重程度降低,同时服用ASM/皮质类固醇的患者减少了66.7%.
- 执行功能在BRIEF®-2的患者中改善了66.7%,而护理人员则报告了对行为,认知和睡眠的感知效益.
结论:
- 芬拉胺在这个患有DEE-SWAS的儿科患者队列中表现出了有利的安全性和潜在疗效.
- 观察到SWI的减少和执行职能中适度的改善需要进一步调查.
- 建议进行更大规模的研究,以证实这些初步发现,并评估FFA治疗DEE-SWAS的长期结果.
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