解剖学导向下肢基因疗法用于愈:双盲,随机,安慰剂控制研究 (LEGenD-1)

科学领域:

• 血管医学 血管医学
• 再生医学是一种再生医学.
• 临床试验 临床试验

背景情况:

• 慢性四肢威胁性缺血症 (CLTI) 缺乏FDA批准的治疗方法来治疗伤口愈合,这表明存在重大未满足的医疗需求.
• 现有的CLTI生物研究往往集中在终期患者,其主要结果是没有截肢的生存.
• 这项试验研究了AMG0001,一种编码肝细胞生长因子 (HGF) 的等离子体,用于促进CLTI患者的愈.

研究的目的:

• 评估肌肉内AMG0001在促进CLTI和神经缺血性患者的愈的疗效.
• 与安慰剂相比,评估AMG0001的安全性和有效性.
• 为了确定AMG0001管理的最佳剂量和时间.

主要方法:

• LEGenD-1试验是一项双盲,随机,安慰剂控制的II期研究,在美国22个地点进行.
• 75名患有神经性和特定输液标准的参与者被随机分配给AMG0001 (4毫克或8毫克) 或安慰剂.
• 肌肉内注射是在0,28,56和84日沿着引导动脉路径进行的.

主要成果:

• 完全愈合的中位时间在AMG0001与安慰剂相比显著缩短 (84对280天;P=0.007).
• 在6个月内,63.3%的AMG0001治疗参与者实现了愈合,而安慰剂治疗38.5% (P=0.053).
• 在12个月内,AMG0001的治愈率为77.6%,而安慰剂为46.2% (P=0.010),各组的不良事件相似.

结论:

• 在中度CLTI和神经缺血性的患者中,对AMG0001的解剖学向肌肉输送显著加快了愈合.
• AMG0001代表了一个有前途的非手术治疗策略,用于CLTI相关的伤口愈合.
• 对AMG0001的进一步调查可能会为患有CLTI的患者带来新的治疗选择.