通过神经导航引导的聚焦超声波打开血脑屏障,用于患有扩散中线质瘤的儿科患者
Cheng-Chia Wu1,2, Luca Szalontay3, Antonios N Pouliopoulos4
1Department of Radiation Oncology, Columbia University Irving Medical Center, New York, NY 10032, USA.
Science translational medicine
|November 12, 2025
概括
聚焦超声波 (FUS) 可以在患有扩散中线质瘤 (DMG) 的儿童中安全地打开血脑屏障 (BBB),从而使药物频繁输送. 这种移动技术在儿科中枢神经系统疾病治疗方面表现有前途.
科学领域:
- 神经科学是一个神经科学.
- 在瘤学瘤学.
- 医疗技术 医疗技术 医学技术
背景情况:
- 带有微气泡的聚焦超声波 (FUS) 便于在中枢神经系统疾病中通过血脑屏障 (BBB) 传递药物.
- 目前的临床试验通常涉及不频繁的FUS治疗,对更短的间隔或儿科应用的数据有限.
- 帕诺比诺斯塔与FUS结合,在扩散中线质瘤 (DMG) 的临床前模型中表现出协同治疗效应.
研究的目的:
- 评估神经导航引导的FUS对血脑屏障 (BBB) 在患有复发性扩散中线质瘤 (DMGs) 的儿科患者的开放的安全性和可行性.
- 为了调查频繁的FUS分娩间隔和单个患者内的多地点BBB打开的可能性.
- 在儿科瘤学环境中评估FUS介导的BBB开口与口服巴诺宾诺斯塔的组合.
主要方法:
- 一个单臂,首次在儿科试验,涉及患有复发DMG的儿童.
- 通过神经导航引导的聚焦超声波 (FUS) 治疗与口服面膜制剂相结合.
- 患者内部升级的FUS交付频率 (每2天一次) 和治疗瘤部位的数量 (NOTS).
- 磁共振成像 (MRI) 具有对比度,以确认血脑屏障 (BBB) 的打开.
主要成果:
- 在儿科患者中,通过神经导航引导的聚焦超声波 (FUS) 证明了血脑屏障 (BBB) 的成功和频繁 (每2天一次) 打开.
- 三名患者共接受了22次FUS手术,1次NOTS,两名患者接受了4次FUS手术2次NOTS,全部没有镇静.
- 没有观察到与FUS直接相关的严重不良事件;发生了一次5级事件,被认为不太可能与FUS相关.
- 在接受2NOTS治疗的患者中,观察到延长的BBB开口.
结论:
- 神经导航引导的聚焦超声波 (FUS) 是一种可行且安全的方法,用于在患有扩散中线质瘤 (DMG) 的儿科患者中打开血脑屏障 (BBB).
- 该技术允许频繁的FUS治疗和药物输送而不需要镇静,即使是多个大脑部位.
- 这种方法对推进针对儿科中枢神经系统恶性瘤的向治疗具有重大潜力.
