抗BCMA/CD19CAR T细胞疗法在耐火性泛性肌痛性肌痛症患者:一个单臂,第一阶段试验

科学领域:

• 免疫学 免疫学 免疫学
• 神经学 神经学
• 在瘤学瘤学.

背景情况:

• 耐火性一般化肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛性肌痛
• 化学抗原受体 (CAR) T细胞疗法是对自身免疫性疾病的潜在治疗方法.
• 没有任何临床试验研究了耐火性肌痛性肌痛性质的双特异性CAR T细胞.

研究的目的:

• 评估自身抗B细胞成熟抗原 (BCMA) 和CD19双特异性CAR T细胞的安全性和有效性.
• 评估这种新型疗法的潜力,在耐火性全般化肌痛性肌痛症患者.

主要方法:

• 进行了一项单臂,第一阶段临床试验.
• 耐火性泛性肌痛性肌痛症患者接受了不同剂量的抗BCMA/CD19双特异性CAR T细胞.
• 主要终点侧重于安全性 (剂量限制性毒性,不良事件),而次要终点评估疾病严重程度.

主要成果:

• 治疗证明了良好的安全性,没有观察到剂量限制性毒性或神经毒性.
• 一级细胞因子释放综合征发生在39%的患者中; 血液毒性是暂时的和可控的.
• 到第180天,人们注意到了显著的临床改善,出现了较高的最小表现状态和停止免疫抑制剂的高率.

结论:

• 抗BCMA/CD19双特异性CAR-T细胞对于治疗耐火性通用化肌痛性质炎症是安全有效的.
• 该疗法导致最小的表现状态,减少对葡萄糖皮质类药物和免疫抑制剂的依赖,以及一些患者抗乙胆受体抗体的血清转化.