在非垂体瘤库辛综合征的现实世界中,奥西洛德罗斯塔特的有效性和安全性

科学领域:

• 内分泌学 在内分泌学.
• 药理学 药理学是指药理学的学科.
• 临床医学 临床医学

背景情况:

• 有限的数据存在于osilodrostat对于非垂体库辛综合征 (CS).
• 大多数临床试验都集中在库辛病患者身上.

研究的目的:

• 在现实实践中评估奥西洛德罗斯塔特的有效性和安全性,用于法国的非垂体CS.
• 评估osilodrostat在管理多种非垂体CS病因方面的作用.

主要方法:

• 在法国进行了回顾性,观察性,多中心研究 (LINC 7; NCT05633953).
• 包括103名成年非垂体CS患者 (异位ACTH综合征,上腺皮癌,上腺腺瘤,双侧上腺结节性疾病).
• 从2019-2022年收集的数据,分析了奥西洛德罗斯塔特的暴露,剂量和疗效 (尿液中自由皮质醇水平的平均值).

主要成果:

• 开始服用奥西洛德罗斯塔特药物导致皮质醇在第4周降低,随后持续下去.
• 44.2%的患者在第12周实现了尿中自由皮质醇 (mUFC) 的正常化.
• 常见的不良事件包括上腺功能衰竭 (28%) 和低血 (18%).

结论:

• 奥西洛德罗斯塔特证明了其适用于治疗来自各种非垂体源的内源性库希综合征.
• 这项研究支持在现实环境中使用osilodrostat进行非垂体CS管理.