小干扰RNA液体染色学-质谱分析的当前趋势:简短的回顾
Hiroyuki Togawa1, Takao Yamaguchi2, Junji Kawakami3
1CERI Hita, Chemicals Evaluation and Research Institute, Japan, 3-822 Ishii-machi, Hita, Oita 877-0061, Japan.
Journal of chromatography. A
|November 23, 2025
概括
分析方法对于确保小干扰RNA (siRNA) 疗法的质量至关重要. 本综述强调了液体染色学和质谱技术,这些技术对于表征复杂的siRNA药物产品和杂质至关重要.
科学领域:
- 制药科学 制药科学
- 分析化学 分析化学
- 生物技术是生物技术.
背景情况:
- 小干扰RNA (siRNA) 疗法正在迅速发展,自2018年以来已批准了7种.
- 制造业面临的挑战包括诸如shortmers/longmers等杂质和来自酸酸链接的奇拉混合物.
- 输送系统 (脂质纳米颗粒,GalNAc合物) 增加了复杂性,使分析表征变得困难.
研究的目的:
- 审查评估siRNA治疗质量的关键分析技术.
- 为了解决表征复杂的双链siRNA分子的挑战.
- 讨论这些方法在质量控制和药理动力学分析中的应用.
主要方法:
- 液体染色学 (LC) 具有IP-RP,AEX,SEC和HILIC等模式.
- 质谱学 (MS) 用于分子质量和结构信息.
- 使用LC-MS和并行MS (MS/MS) 进行全面的定性和定量分析.
主要成果:
- 慢性结核和多发性硬化是描述siRNA疗法的强大工具.
- 通过LC-MS/MS,可以识别和量化杂质和同位素.
- 这些方法对于确保siRNA药物的质量和安全至关重要.
结论:
- 强大的分析方法,特别是LC-MS,对于siRNA疗法的质量控制至关重要.
- 这些技术有助于评估复杂的药物产品和杂质.
- 还讨论了在药理动力学研究中的进一步应用.


