使用人工智能生成的数字双胞胎来提高阿尔茨海默病的临床试验效率

科学领域:

• 神经学 神经学
• 人工智能的人工智能
• 临床试验 临床试验

背景情况:

• 机器学习模型创建AI生成的数字双胞胎 (DTs) 以进行个性化的临床结果预测.
• 在2/3期试验中,DTs可能会增加统计能力并减少样本大小,提高阿尔茨海默病 (AD) 研究的效率.
• 这项研究使用AD第2期试验 (AWARE) 的数据证明了这些特性.

研究的目的:

• 评估人工智能产生的数字双胞胎 (DTs) 对阿尔茨海默病 (AD) 临床试验的统计能力和样本大小减少的影响.
• 在临床试验分析中评估DTs作为共变量的预后价值.
• 验证DTs在提高临床开发效率方面的使用.

主要方法:

• 一种有条件限制的博尔茨曼机器 (CRBM) 模型在6736名受试者的协调历史临床试验和观察数据上进行了训练.
• 在AWARE AD 2期试验 (轻度认知障碍或轻度AD) 中,为453名参与者生成了DTs.
• 将DT纳入预后共变量,以评估变异的增长和潜在的样本大小减少.

主要成果:

• 在DTs和认知评估变化之间观察到正相关性 (0.30-0.39在96周),在验证试验 (0.30-0.46) 中一致.
• DTs 减少了总剩余方差约9%至15%.
• DTs证明了在保持统计能力的同时,可以将总样本大小减少9%-15%,控制臂样本大小减少17%-26%的潜力.

结论:

• 将人工智能生成的预后数字双胞胎 (DTs) 纳入统计分析模型显著提高了阿尔茨海默病 (AD) 临床试验的效率.
• 该方法与监管指导一致,适用于关键试验数据分析.
• 经过验证的DT提供了一个有希望的方法来提高AD和其他神经疾病的临床开发效率.