用于阿尔法-1-抗素缺乏症患者的患者报告的结果措施:系统选择过程的结果

科学领域:

• 医学研究 医学研究
• 患者报告的结果
• 衡量健康质量 衡量健康质量

背景情况:

• 阿尔法-1抗素缺乏症 (AATD) 是一种遗传疾病,增加了慢性肺部和肝脏疾病的风险.
• 在AATD患者中评估生活质量 (QoL) 需要采取涉及多个健康领域的措施.

研究的目的:

• 确定和评估现有的患者报告结果措施 (PROMs) 来评估AATD患者的QoL.
• 通过使用精选的PROM和其他相关问题,编制一个全面的问卷.

主要方法:

• 根据既定指南 (COSMIN,Prisma,PRESS) 进行了广泛的文献搜索和资格评估.
• 选了1200多个记录,评估了427个PROM的资格.
• 根据包括简洁性,可解释性,内容有效性和临床实用性在内的标准选择了三个PROM.

主要成果:

• 在247个符合条件的PROM中,有15个符合预先定义的标准.
• 最终的选择包括EuroQoL 5维度5级 (通用),COPD评估测试 (肺部特异性) 和慢性肝病生活质量 (肝脏特异性).
• 创建了一个问卷,将这些PROM和额外的QOL方面纳入其中.

结论:

• 开发的PROM,名为阿尔法-1 (ALPHA) 中肺,肝脏和患者健康的评估,解决了AATD中的多方面的QoL.
• 未来的研究将专注于评估ALPHA问卷的有效性和临床可行性.