在C3淋巴细胞病变和免疫复杂MPGN中对Pegcetacoplan的试验

科学领域:

• 腎臟病學 (nephrology) 是一種醫學.
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 临床试验 临床试验

背景情况:

• C3球体病变和原发性免疫复杂MPGN导致球体球体C3沉积和脏损伤.
• 作为C3/C3b抑制剂的佩格西塔科普兰对这些疾病的有效性和安全性仍在研究中.

研究的目的:

• 为了评估与安慰剂相比,佩格塞塔科普兰的疗效和安全性,在患有C3型血小板病或原发性免疫复杂MPGN的患者中.

主要方法:

• 第三阶段,双盲,安慰剂对照试验,有124名随机选择的青少年和成人参与者.
• 患者接受了佩格塞塔科普兰或安慰剂.
• 主要终点:在26周与基线相比,尿蛋白与肌氨酸比率的日志转换比率.

主要成果:

• 与安慰剂相比,Pegcetacoplan显示蛋白尿的显著减少 (68.1%的相对减少).
• 接受佩格西塔科普兰治疗的患者中,更高的百分比实现了结点标准 (稳定的eGFR和≥50%的蛋白尿减少) 和≥50%的蛋白尿减少.
• 两组之间C3球囊病组织学指数活性评分没有显著差异;基克普兰耐受性良好,没有严重的封装细菌感染.

结论:

• 在患有C3型血小板病或原发性免疫复合物MPGN的患者中,佩格西塔科普兰显著降低了蛋白尿症.
• 这项研究支持pegcetacoplan在这些罕见的病中治疗蛋白尿的有效性.