新辅助TRK抑制剂与先进NTRK融合阳性肉瘤中的化疗:现实世界的证据分析

科学领域:

• 儿科瘤学 儿科瘤学
• 分子向疗法分子向疗法
• 肉瘤研究研究 肉瘤研究

背景情况:

• 化疗是发展中国家先进的NTRK融合阳性瘤的标准第一线治疗方法.
• TRK抑制剂已经证明有效,但在现实环境中与化疗的直接比较是有限的.

研究的目的:

• 为了比较TRK抑制剂与化学疗法的现实结果,在患有先进NTRK融合阳性肉瘤的儿童中.
• 评估治疗失败率,响应率,切割手术的需要和生存终点.

主要方法:

• 在2018-2024年期间治疗的50名患有晚期NTRK融合阳性肉瘤的儿童的回顾性分析.
• 对TRK抑制剂 (n=37) 与化疗 (n=13) 的比较.
• 评估治疗失败率,客观反应率 (ORR),肢解手术,治疗失败的时间和无事件生存率 (EFS).

主要成果:

• 与化疗相比,TRK抑制剂的疗效明显优于TRK抑制剂 (ORR为91.9%与53.8%相比,p=0.006).
• 使用TRK抑制剂显著减少治疗失败 (2.7%对61.5%,p<0.001).
• TRK抑制剂在婴儿纤维瘤中预防了肢解手术,并在NTRK重组的螺旋细胞瘤中改善了ORR,也延长了治疗失败和EFS的时间.

结论:

• 前期TRK抑制提供更快,更深的反应,并避免在患有NTRK融合阳性瘤的儿童中切割手术.
• 推TRK抑制剂作为首选的第一线和新辅助选择,以促进非病态切除和预防功能障碍.