在患有牛皮的患者中Ixekizumab与Ustekinumab的比较有效性:使用观察性研究 (上海牛皮有效性评估队列) 数据的随机对照试验复制
概括
来自上海牛皮有效性评估队列 (SPEECH) 的现实世界数据成功地复制了IXORA-S试验在斑块牛皮患者中的ixekizumab与ustekinumab的研究结果. 这证实了观察数据用于评估治疗有效性的使用.
科学领域:
- 皮肤病学 皮肤病学
- 临床流行病学 临床流行病学
- 药物经济学 药物经济学
背景情况:
- 随机对照试验 (RCT) 具有高的内部有效性,但有限的概括性.
- 将现实世界数据 (RWD) 与RCT发现进行比较对于评估外部有效性至关重要.
- 在不同人群中研究治疗有效性和长期结果通常需要RWD.
研究的目的:
- 复制IXORA-S试验结果,比较使用RWD的ixekizumab和ustekinumab,来自上海牛皮有效性评估队列 (SPEECH).
- 探索试验和观察结果之间的任何差异的原因.
- 评估RWD在估计治疗效果方面的可靠性.
主要方法:
- 对367名中度至重度斑块性牛皮的成年人进行前性队列研究,他们接受了ixekizumab或ustekinumab治疗 (SPEECH, 2021-2023).
- 应用倾向得分方法和多重归算来解决混和缺失数据的问题.
- 与IXORA-S试验进行比较,使用协议指标和灵敏度分析,第12周的PASI 90作为主要终点.
主要成果:
- 与 ustekinumab 相比,ixekizumab 在第12周显示出更高的PASI 90响应率,与IXORA-S发现一致.
- 在ixekizumab和ustekinumab之间的效果估计 (方向,大小,意义) 被复制.
- 基线适用性和疾病严重程度的差异部分解释了疗效差距.
结论:
- 通过使用SPEECH真实世界数据成功复制了IXORA-S试验结果.
- 基于注册表的观察数据可以提供可靠的治疗效果估计.
- 可以利用RWD来研究在RCT中不可行的有效性问题,包括长期结果和代表性不足的人群.


