从临床试验到现实世界的影响:引入一个计算框架来检测阿片类药物使用障碍研究的终点偏差
Gabriel J Odom1, Laura Brandt2, Aaron Marker3
1Department of Biostatistics, Florida International University, Miami, Florida, USA.
临床试验终点可能会有偏见,影响公平性. 检测算法偏差 (DAB) 管道通过分析人口群体之间的绩效差异来识别这种偏差,促进公平的医疗保健.
科学领域:
- 临床信息学 临床信息学
- 生物统计学 生物统计学
- 卫生公平性健康公平性
背景情况:
- 旨在衡量治疗有效性的临床试验终点作为算法起作用.
- 这些算法终点可能会表现出偏差,导致人口群体之间的性能变化.
- 这种算法偏差会影响试验的公平性,有效性和临床决策.
研究的目的:
- 开发和应用一个开源管道来检测临床试验终点中的算法偏差.
- 确定终点中的"绩效差异",特别是如何与少数参与者比例的绩效变化.
- 评估优化终点性能之间的权衡对同质与多样化的群体.
主要方法:
- 在Python中开发了开源的检测算法偏差 (DAB) 管道.
- 使用人口统计学匹配的测试数据评估内部绩效,使用各种验证数据评估外部绩效.
- 使用了诸如F1分数和接收器操作特征曲线 (AUROC) 下的区域等指标,用于阿片类药物使用障碍 (OUD) 试验终点.
主要成果:
- 在不同少数群体中,F1得分表现出稳定性,表明一致的精度和回忆平衡.
- AUROC的测量结果显示了显著的绩效差异,对人口结构变化的敏感度更高.
- 对同质人群的培训提高了内部表现,但损害了外部通用性,突出了"终点偏差权衡".
结论:
- 终点性能可以减少与人口转移的概括性,引入终点偏差.
- 培训数据中少数群体代表性的增加始终改善了概括性.
- 该DAB管道促进对终点偏差的系统评估,并促进为公平的OUD试验选择人口统计学上不变的终点.
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