一项针对B型血友病的Etranacogene Dezaparvovec研究的最终分析

Steven W Pipe1, Wolfgang Miesbach2, Michael Recht3,4

  • 1Departments of Pediatrics and Pathology, University of Michigan, Ann Arbor.

概括

基因疗法与埃特拉纳科根 dezaparvovec提供单剂量治疗血友病B,显著降低出血率和因子IX消耗超过五年.