脊柱肌肉缩的未经治疗的患者的内体瘤基因abeparvovec:一个第三阶段的随机对照试验,随机控制试验

科学领域:

• 神经学 神经学
• 遗传学 是一个遗传学.
• 儿科 儿科 儿科

背景情况:

• 脊椎肌肉缩 (SMA) 是一种严重的遗传神经肌肉疾病.
• 包括从未接受过治疗的2岁至18岁以下的患者,他们可以坐着,但不能独立行走.
• 奥纳森诺基因阿贝帕尔沃维克 (OAV101 IT) 是一种一次性基因转移疗法.

研究的目的:

• 为了评估SMA患者内上腺素abeparvovec (OAV101 IT) 的疗效和安全性.
• 用哈默斯密斯功能性运动量表扩展 (HFMSE) 来评估运动功能的改善.

主要方法:

• 第三阶段,多中心,随机化,假控制,双盲STEER试验 (NCT05089656).
• 126名未经治疗的SMA患者接受了OAV101 IT (n=75) 或假药 (n=51).
• 主要终点:52周内HFMSE得分与基线的变化.

主要成果:

• 与假冒相比,OAV101 IT显示HFMSE得分在统计学上显著增加 (1.88差异,P=0.0074).
• 不良事件 (AEs),严重的AEs (SAEs) 和特殊利益的AEs (AESI) 在组之间是相似的.
• 转氨酶的升高是罕见的,低级的和短暂的.

结论:

• 在符合条件的SMA患者中,Abeparvovec一次性静脉内麻醉剂显著改善了运动功能.
• OAV101 IT 的安全性概况是可以接受的,与假装组相比.
• 导管内OAV101 IT为脊柱肌肉缩提供了一个有前途的治疗选择.