在一线治疗后的儿科持续/慢性免疫阻断性血小板缺血症中,rituximab-first与eltrombopag单疗法:一个前性的多中心队列研究

科学领域:

• 儿科血液学 儿科血液学
• 自身免疫性疾病 自身免疫性疾病
• 临床治疗学 临床治疗学

背景情况:

• 免疫性血小板缺血 (ITP) 是一种影响儿童的自身免疫性疾病.
• 儿童ITP患者中很大一部分患有慢性疾病,需要二线治疗.
• 在儿科慢性ITP (p/cITP) 中,为持续缓解脱离治疗 (SRoT) 提供瑞思西马布 (RTX) 和埃尔特朗博巴格 (ELT) 的最佳序列尚未确定.

研究的目的:

• 评估RTX-first序列疗法是否优于前期ELT单疗法,以在一线治疗失败后在儿科持续/慢性ITP (p/cITP) 中实现持久缓解.
• 为了比较两个治疗策略之间的持续缓解 (SRoT) 和治疗持续时间 (TD).
• 评估两种治疗方法的反应率和安全概况.

主要方法:

• 一项非随机的,多中心的前性队列研究,涉及55名患有耐火性p/cITP的儿童.
• 患者被分配到RTX-first (n=35) 或ELT-first (n=20) 两组.
• 实施了12个月的随访期,以评估SRoT和TD的主要终点,以及响应率和安全的次要终点.

主要成果:

• 第一个RTX组的SRoT (30%) 与第一个ELT组 (0%;P=.016) 相比,表现出更高的SRoT.
• 治疗时间在RTX-第一组 (中位数为18周) 与ELT-第一组 (34周;P=.009) 的治疗时间明显较短.
• 12个月缓解率相似 (84.8%与87.5%;P=.804),两种治疗都显示出良好的安全性 (级别1-2不良事件,<15%).

结论:

• 对于儿科的p/cITP,RTX-first顺序治疗比ELT单疗提供了更好的SRoT和更短的TD.
• 首先使用RTX的方法提供了与ELT单一治疗相比的缓解率和安全性.
• 在RTX不响应患者中,ELT的早期干预改善了结果,这表明顺序治疗优化可能发挥作用.