上肢功能和杜氏肌肉衰竭患者的生活质量:智利的一项横截面研究
Daniela Avila-Smirnow1,2,3, Carla Pérez4,5, Odalie Moscoso4,5
1Section of Pediatric Neurology, Division of Pediatrics, School of Medicine, Pontificia Universidad Católica de Chile, Diagonal Paraguay 362, Santiago, Chile. davila@uc.cl.
Scientific reports
|December 12, 2025
概括
杜恩肌肉发育不良 (DMD) 对智利患者的身体功能和生活质量产生重大影响. 尽管身体衰退,精神健康似乎相对保持,为临床试验提供了洞察力.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 临床医学 临床医学
- 生活质量研究 研究 生命质量研究
背景情况:
- 杜氏肌肉发育不良 (DMD) 严重影响运动功能和与健康有关的生活质量 (HRQoL).
- 像智利这样的低收入和中等收入国家对DMD患者的数据有限.
- 了解功能状态和HRQoL对于患者管理和临床试验设计至关重要.
研究的目的:
- 评估智利DMD患者上肢功能和HRQoL.
- 为了比较DMD患者和健康对照者的功能状态和HRQoL.
- 确定影响DMD上肢表现的因素.
主要方法:
- 涉及17名DMD患者和12名年龄相匹配的健康对照的横截面研究.
- 使用上肢功能评估量表 (EEFES) 评估上肢功能.
- 用SF36v2问卷进行评估的HRQoL.
主要成果:
- 患有DMD的患者的上肢功能中位数为51%,近位域受到影响最多.
- 与对照组相比,患者报告身体功能 (15%) 和一般健康状况 (62%) 显著下降.
- 年龄与上肢性能有负相关性,而皮质类固醇使用显示出正相关性.
结论:
- 智利的DMD患者表现出显著的身体损伤,但相对保持精神健康.
- 在资源有限的环境中,EEFES和SF36v2是评估DMD患者的宝贵工具.
- 研究结果支持将这些措施作为DMD临床试验中的敏感终点.
