患者的研究重点和参与原发性纤毛功能障碍的研究
Yin Ting Lam1,2, Laura Behan3, Katie Dexter4
1Institute of Social and Preventive Medicine, University of Bern, Bern, Switzerland.
患有原发性纤维动力障碍 (PCD) 的患者希望在获得信息时参与研究. 他们的优先事项包括寻找治愈方法,并为这种罕见疾病开发更好的治疗方法.
科学领域:
- 罕见疾病研究研究.
- 患者为中心的结果.
- 临床试验的参与.
背景情况:
- 慢性疾病,特别是像初级状动力障碍 (PCD) 这样的罕见疾病,带来了独特的研究挑战.
- 有限的研究资源和知识差距需要了解患者和护理人员的观点.
研究的目的:
- 评估患者和护理人员参与原发性动障碍 (PCD) 研究.
- 确定PCD患者及其家属的研究重点.
主要方法:
- 一种混合方法的方法,涉及与患者和护理人员进行深入采访.
- 开发和全球传播一个匿名的,多语言的在线调查.
- 对面试数据进行主题分析,以告知调查的发展.
主要成果:
- 确定的主要研究领域包括治疗开发,心理健康,生育能力和生活方式的影响.
- 来自29个国家的399名参与者完成了调查;45%的人有先前的研究经验.
- 首要任务:找到治愈方法,改善肺功能/减少感染,优化现有药物管理.
- 缺乏信息是参与的主要障碍;更喜欢定期更新.
结论:
- 患有PCD的个体愿意参与研究,只要得到适当的信息和邀请.
- 患者驱动的研究重点集中在新的治疗方法和加强当前治疗方法的证据上.
- 结果将指导PCD研究社区改善患者参与和调整优先事项.
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