加强FDA Sentinel倡议中的推断研究:方法论演示项目的结果
Rishi J Desai1, Janick Weberpals2, Haritha Pillai2
1Division of Pharmacoepidemiology and Pharmacoeconomics, Brigham and Women's Hospital and Harvard Medical School, Boston, MA, USA. rdesai@bwh.harvard.edu.
新型糖尿病药物 - - -葡萄糖共运输体-2 抑制剂 (SGLT-2i) - - 在现实世界的证据研究中显示,与双基酶-4 抑制剂 (DPP-4i) 相比,急性胰腺炎的潜在风险较低.
科学领域:
- 药物监督 药物监督 药物监督
- 现实世界的证据研究研究.
- 比较有效性研究比较有效性研究
背景情况:
- 美国食品和药物管理局的Sentinel真实世界证据数据企业 (RWE-DE) 集成了数百万患者的电子健康记录 (EHR) 和索赔数据.
- 之前的研究在评估某些药物安全结果时面临挑战,仅使用声明数据.
研究的目的:
- 证明使用RWE-DE进行复杂的比较安全性研究的可行性.
- 在2型糖尿病 (T2DM) 患者中模拟一项目标试验,比较-葡萄糖携运输体-2抑制剂 (SGLT-2i) 和二乙酶-4抑制剂 (DPP-4i) 之间的急性胰腺炎风险.
主要方法:
- 利用来自HealthVerity和TriNetX数据库的链接EHR和索赔数据,包括97,119名T2DM患者.
- 采用经过验证的可计算的表型算法来识别急性胰腺炎作为主要结果.
- 应用倾向性得分细分分层加权,以调整超过135个混变量.
主要成果:
- 对于SGLT-2i与DPP-4i的急性胰腺炎的危险比率 (HR) 为0.85 (95% CI:0.67-1.07) 在意向治疗分析中.
- 每项方案分析的结果是HR为0.84 (95%CI:0.58-1.22).
- 这些结果表明,这两类药物之间的急性胰腺炎风险在统计上没有显著差异.
结论:
- 这项研究成功地证明了RWE-DE能够进行复杂的比较安全评估的能力.
- 这些发现可以作为未来Sentinel网络中药监测研究的概念验证.
- 进一步的研究可以利用这种方法来评估与SGLT-2i和DPP-4i疗法相关的其他潜在不良事件.
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