随机对照试验中PROM分数分布和治疗效应检测概率之间的相互作用 - 一项超流行病学研究
Valtteri Panula1, Antti Saarinen2, Matias Vaajala3
1Center for Musculoskeletal Diseases, Tampere University Hospital, Tampere University, Tampere, Finland.
肌肉骨RCT患者患者报告结果指标 (PROM) 中较高的基线得分和上限效应降低了统计能力. 这使得更难发现重要的治疗差异,特别是在随访时.
科学领域:
- 整形外科 整形外科 整形外科
- 类风湿病学 类风湿病学
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 患者报告的结果测量 (PROM) 在肌肉骨随机对照试验 (RCT) 中至关重要.
- 天花板效应,即分数聚合在最大值,可以限制检测处理效应的能力.
- 了解分数分布对于解释试验结果至关重要.
研究的目的:
- 调查使用PROMs的肌肉骨RCT中的基线和随访得分分布如何影响检测统计学上显著的群体间差异的可能性.
- 检查得分变化和上限影响对统计能力的影响.
主要方法:
- 在2015年至2024年期间发表的255个RCT的超流行病学研究.
- 包含的RCT与使用PROMs对肌肉骨疾病的治疗效果进行了比较.
- 将PROM分数重新调整为0-100;计算显著差异的可能性 (p<0.05).
主要成果:
- 在98%的研究中,PROM得分从基线改善到随访 (平均变化+28分).
- 较高的基线得分与较低的得分变化相关 (r=-0.66).
- 检测差异的平均概率在基线和随访时为65%,很少达到80%的基准值.
结论:
- 接近上限的PROM得分的度,尤其是高基线得分,降低了检测群体间显著差异的可能性.
- 这种效应在肌肉骨研究的后续评估中是明显的.
- 由于可测量的差异的潜在减弱,研究结论需要进行批判性评估.
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