一个患有雷特综合征的儿童的托菲尼提德诱导肠道结肠炎综合征
Stephen G Jones1, John Alberty1, Matthew Bell1
1Pediatrics, University of Arkansas for Medical Sciences, Little Rock, AR, USA.
Journal of child neurology
|December 22, 2025
概括
托菲尼提德是一种新的雷特综合征治疗方法,可能会导致严重的免疫中介反应,如食物蛋白诱导肠球炎综合征 (FPIES). 临床医生必须将其与常见的腹区分开来,并密切监测患者.
科学领域:
- 神经科学是一个神经科学.
- 胃肠病学 胃肠病学
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 托菲尼提德是FDA批准的第一个针对雷特综合征的治疗方法.
- 胃肠道问题,主要是腹,是trofinetide常见的副作用.
- 之前没有记录过对托菲尼提德的严重免疫中介反应.
研究的目的:
- 报告一种严重的免疫中介反应对托菲尼提德的病例.
- 为了突出药物诱导肠道炎综合征 (DIES) 的潜力,使用托菲尼提德.
- 强调区分DIES和透性腹的重要性.
主要方法:
- 一个年轻女孩的病例报告,遗传证实了雷特综合征.
- 详细观察Trofinetide和重新挑战后的不良事件.
- 食品蛋白诱导肠球炎综合征 (FPIES) 的诊断考虑.
主要成果:
- 患者经历了吐,白,并在2个月的trofinetide后昏迷.
- 症状在药物重新使用后复发,与FPIES/DIES一致.
- 这是第一个由trofinetide引发的FPIES/DIES报告的病例.
结论:
- 托菲尼提德可以引起严重的免疫中介反应,包括FPIES/DIES.
- 区分FPIES/DIES与剂量依赖性腹对于患者管理至关重要.
- 在给患有神经发育障碍的儿童开托菲尼提德时,保持警至关重要.
