药物开发 药物开发
Nadir Ulu1, Daniël Henri Swart2,3, Zafer Sezer4,5
1Gen İlaç ve Sağlık Ürünleri A.Ş., Ankara, Turkey.
针对线粒体功能障碍的新型分子SUL-238在首次对人类进行的研究中证明了安全性和有利的药理动力学. 这种药物显示出治疗神经退行性疾病的潜力,如阿尔茨海默氏症和帕金森症.
科学领域:
- 神经科学和药理学 神经科学和药理学
- 线粒体生物学 线粒体生物学
- 药物开发 药物开发
背景情况:
- 线粒体功能障碍与阿尔茨海默病 (AD) 和帕金森病 (PD) 的病原发生有关.
- SUL-238是一种新的小分子,在临床前模型中增强了线粒体功能.
- 在AD小鼠模型中,SUL-238已经显示出潜力,改善蛋白质表达,减少粉样蛋白质斑块和增强记忆力.
研究的目的:
- 在健康成年人中评估单次口服剂量SUL-238的安全性,耐受性和药理动力学.
- 为了评估SUL-238.8的脑脊液 (CSF) 透率.
主要方法:
- 第1期,随机化,双盲,安慰剂控制,单次口服上升剂量 (SAD) 研究在健康志愿者中.
- 剂量从50毫克到2000毫克在6个队伍.
- 进行了药理动力学 (PK) 分析,包括食物效应和CSF-to-plasma度.
主要成果:
- 在所有测试剂量 (50-2000毫克) 中,SUL-238是安全的,耐受性良好,没有剂量限制的不良反应.
- 副作用的程度为轻度至中度,在SUL-238和安慰剂组之间可比.
- 观察到有利的PK档案,具有高的CSF透率 (剂后2小时平均百分比为21.1%,剂后8小时平均百分比为74.2%).
结论:
- 单次口服剂量SUL-238 (50-2000毫克) 是安全的,并且在健康的志愿者中耐受良好.
- SUL-238表现出一个有利的药理动力学特征.
- 该药物显著透到脑脊液中,支持其在神经学应用中的潜力.
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