药物开发 药物开发
Neil R Cashman1,2, Steven S Plotkin1, Scott Napper3
1University of British Columbia, Vancouver, BC, Canada.
一个新的计算平台使得高度选择性的抗体和疫苗的开发成为可能,这些抗体和疫苗的目标是毒性错误折叠的蛋白质,这些蛋白质与阿尔茨海默症和帕金森症等神经退行性疾病有关.
科学领域:
- 神经科学是一个神经科学.
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 计算生物学 计算生物学
背景情况:
- 有毒的错误折叠蛋白质驱动神经退行性疾病,包括阿尔茨海默病 (AD),帕金森病 (PD) 和ALS/FTD.
- 传统的免疫策略难以产生针对疾病错折蛋白质异型体的特定抗体.
研究的目的:
- 开发一个创建高度选择性免疫疗法的平台,针对有毒的错误折叠蛋白质.
- 克服传统方法在产生特定疾病抗体方面的局限性.
主要方法:
- 利用计算平台在有毒的错折蛋白质上识别独特的形状表位.
- 根据已识别的表位基因生成错误折叠的特定抗体和疫苗候选者.
- 开发了PMN310,一种人性化的单克隆抗体,针对阿贝塔寡合体.
主要成果:
- PMN310对阿贝塔寡合体具有很高的选择性,避免单体和纤维,从而降低诸如脑等风险.
- 确定了α-synuclein和TDP-43的表位,从而产生针对synucleinopathies和ALS/FTD的候选抗体.
- 在临床前模型中,将表位转化为针对病原性物种的向治疗的疫苗.
结论:
- ProMIS的平台克服了传统免疫的特异性问题.
- 能够开发用于神经退行性疾病的选择性被动和活性免疫疗法.
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