药物开发 药物开发
Todd Feaster1, Prajakta Dinesh Mangeshkar2, Siew Tin Gan2
1Acumen Pharmaceuticals, Inc, Newton, MA, USA.
血pTau217查有效地识别了阿尔茨海默病 (AD) 试验的参与者,降低了成本和参与者负担. 这种方法通过选择具有粉样蛋白病理的个体来提高试验效率.
科学领域:
- 神经学和临床试验研究
- 生物标志物发现和验证
背景情况:
- 阿尔茨海默病 (AD) 临床试验经常排除缺乏粉样蛋白病理的个体,导致高屏幕失败率.
- 之前的研究,如INTERCEPT-AD,显示由于负粉样质子辐射断层扫描 (PET) 扫描导致显著的屏幕故障.
- 血pTau217度是高度预测阿尔茨海默病理的,提供了一个潜在的查工具.
研究的目的:
- 在ALTITUDE-AD研究中评估血pTau217测量的实用性,以丰富参与者在早期AD试验中具有足够的粉样蛋白负担.
- 评估pTau217查对降低与确认性粉样蛋白PET或脑脊液 (CSF) 测试相关的成本和参与者负担的影响.
主要方法:
- 高度AD (NCT06335173) 是一项2期研究,涉及患有早期AD和粉样蛋白病理的个体.
- 在北美地区的查包括一个两部分的过程:血pTau217测试 (Fujirebio Lumipulse测试),然后对那些pTau217 ≥0.15 pg/mL的人进行确认性粉样蛋白PET或CSF Aβ42/40测试.
- 成本分析将两部分选策略与未使用pTau217的预计成本进行了比较.
主要成果:
- 48%的查参与者血pTau217 ≥0.15 pg/mL,符合确认测试的条件.
- 81%的pTau217升高的参与者通过PET或CSF满足了粉样蛋白的资格标准.
- 该pTau217查策略在美国和加拿大地点减少了大约1000万美元 (40%) 的总查成本.
结论:
- 血pTau217查有效丰富了早期AD临床试验的参与者满足基于粉样蛋白的纳入标准.
- 这种方法显著降低了查成本,并最大限度地减少了潜在参与者的侵入性手术,如腰部穿刺和PET扫描中的辐射暴露.
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