药物开发 药物开发
Yi-Ge Huang1, Jane Yc Chan1, Rachel Sartaj1
1AviadoBio Ltd., London, United Kingdom.
对前性痴呆症 (FTD-GRN) 的AVB-101基因疗法在第一批患者中显示出良好的安全性和耐受性. 早期结果表明,这种治疗对FTD-GRN有希望,目前正在进行更高剂量的试验.
科学领域:
- 神经科学和神经病学 神经科学和神经病学
- 基因治疗 基因治疗
- 神经退行性疾病 神经退行性疾病
背景情况:
- 由于进激素突变 (FTD-GRN) 的前性痴呆症 (FTD) 是一种衰弱的神经疾病.
- 目前对FTD-GRN的治疗选择有限,这凸显了对新型治疗策略的需求.
- AVB-101是一种腺相关病毒9载体基因疗法,旨在恢复大脑中的progranulin (PGRN) 水平.
研究的目的:
- 评估AVB-101在FTD-GRN患者中的安全性和耐受性.
- 通过安全措施和生物标志物分析,评估AVB-101的初步疗效.
- 报告ASPIRE-FTD 1/2期试验第一个队列的初步安全发现.
主要方法:
- 阶段1/2,开放标签,上升剂量研究 (NCT06064890) 评估AVB-101.
- 由实时MRI指导的AVB-101单次双侧脑内输注.
- 安全性评估包括不良事件,MRI,临床/实验室评估,以及血/中枢神经液中神经纤维光 (NfL) 蛋白质水平.
主要成果:
- 在最初的三名患者队列中,AVB-101耐受性良好.
- 在连续的MRI中,没有发现包括出血,或炎症在内的重大安全问题.
- 没有报告与AVB-101或手术相关的严重不良事件或AE; 发现过渡性NfL升高.
结论:
- 来自ASPIRE-FTD试验的初步数据表明AVB-101基因疗法的安全性概况有利.
- 对AVB-101的内注射程序也得到了很好的耐受.
- 目前正在招募高剂量队伍,这表明对FTD-GRN中AVB-101的持续兴趣和潜力.
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