药物开发 药物开发
Dieter Willbold1,2,3, Janine Kutzsche4, Nicoleta Carmen Cosma5
1Priavoid, Jülich, Germany.
实验性药物PRI-002,向粉样β oligomers,在患有早期阿尔茨海默病的患者中显示出良好的耐受性. 虽然没有观察到生物标志物变化,但与安慰剂相比,在PRI-002组中发现了显著的记忆改善.
科学领域:
- 神经科学是一个神经科学.
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 生物化学 生物化学
背景情况:
- 自复制的粉样β (Aβ) 寡合体与阿尔茨海默病 (AD) 病原发生有关,导致突触毒性和认知衰退.
- D-enantiomericPRI-002旨在将有毒的Aβ寡合体分解为单体,作为潜在的治疗剂.
- 在临床前模型中,PRI-002已经证明了目标参与和有效性,可以逆转认知缺陷,并且在健康的志愿者中是安全的.
研究的目的:
- 评估PRI-002在患有轻度认知障碍 (MCI) 和因AD而导致轻度痴呆症的患者的安全性和耐受性.
- 探索PRI-002在这个患者群体中的药理动力学和潜在疗效.
主要方法:
- 一项随机的,安慰剂控制的,双盲的1b期研究与20名因AD而被诊断为MCI到轻度痴呆症的患者进行.
- 患者每天接受300毫克PRI-002或安慰剂,持续28天,在56日进行后续评估.
- 安全性评估包括不良事件,心电图,EEG,MRI和脑脊液 (CSF) 生物标志物;通过认知测试评估有效性.
主要成果:
- PRI-002的耐受性很好,没有严重的不良事件 (SAE) 或ECG,EEG或MRI的显著变化.
- 在CSF生物标志物中没有发现显著的变化,包括p-tau,t-tau,Aβ 1-40,Aβ 1-42和Aβ寡合体.
- 与安慰剂组相比,接受PRI-002治疗的患者在短期记忆方面表现出显著的改善 (CERAD词汇列表,第56天与基线相比,p<0.01).
结论:
- 在患有MCI和因AD而引起的轻度痴呆症的患者中,PRI-002是安全的,并且耐受性良好.
- 经过28天的治疗,测量的生物标志物没有显著变化.
- 在PRI-002组中显著的记忆改善表明了潜在的治疗疗效,需要在第二阶段研究中进一步调查.
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