药物开发 药物开发
Karina Leal1, Elizabeth L Zoeller2, Gregory A Cary3
1Sage Bionetworks, Seattle, WA, USA.
该TREAT-AD中心通过为新的治疗目标创建目标启用包 (TEP) 来加速阿尔茨海默病 (AD) 药物发现. 这些包装提供了必要的试剂和数据,以验证新的药物假设和预先治疗AD.
科学领域:
- 神经科学是一个神经科学.
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 遗传学 是一个遗传学.
背景情况:
- 阿尔茨海默病 (AD) 影响全球5500万,目前的药物发现面临着由于不清楚机制的高风险.
- 该TREAT-AD联盟旨在通过加快目标表征和验证来振兴AD药物开发管道.
- 埃莫里-赛奇-SGC-JAX TREAT-AD中心使用目标启用包 (TEP) 来弥合目标发现和治疗开发之间的差距.
研究的目的:
- 为了快速探索新兴的治疗假设和新的AD目标.
- 发起早期药物发现活动,针对已验证的目标.
- 为了支持NIA资助的目标发现计划在AD.
主要方法:
- 开发了一种代的目标优先级管道,以得分候选蛋白质.
- 利用一个目标AD风险评分映射到19个在AD中失调的生物领域.
- 确定并准备实验试剂,用于对优先目标进行假设测试.
主要成果:
- 为50多个未经研究的AD目标创建了TEP.
- TEPs包括生物信息分析,表达结构,纯化蛋白质,验证的细胞系和测试开发.
- 先进的目标包括DHX58,SYK,DDX1,SDC4,CAPN1,ARHGEF2和SMOC1.2等.
结论:
- 所有数据,协议和试剂都在AD知识门户上公开提供,没有任何知识产权索赔.
- 目标风险评分和生物领域可以通过Agora访问.
- 该TREAT-AD中心促进合作研究,并加速阿尔茨海默病的治疗开发.
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