10公斤以下的小儿小肠综合征患者在亲肠支上的泰杜格卢:一项开放标签研究
Kouji Masumoto1, Mitsuru Muto2, Takato Sasaki1
1Department of Pediatric Surgery, Institute of Medicine, University of Tsukuba, Tsukuba, Japan.
泰杜格胺在日本小儿科患者中显示出安全性和有效性,这些患者体重小于10公斤,患有短肠综合征-肠衰竭 (SBS-IF). 治疗导致亲肠道支显著减少,对生长没有不利影响.
科学领域:
- 胃肠病学 胃肠病学
- 儿科医学 儿科医学
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 短肠综合征相关的肠衰竭 (SBS-IF) 需要亲肠支 (PS).
- 在日本,GLP-2类比的Teduglutide已被批准用于SBS-IF,但对体重较低的儿科患者的数据有限.
- 这项研究的重点是SBS-IF重量小于10公斤的日本儿科患者.
研究的目的:
- 评估Teduglutide在SBS-IF和低体重 (<10公斤) 的日本儿科患者中的安全性和有效性.
- 为了评估经过泰杜格卢提德治疗后对肠道支需求和生长参数的变化.
主要方法:
- 第三阶段的开放性研究,涉及SBS-IF (体重<10公斤) 的日本儿科患者.
- 患者在28周周期内24周内接受了0.05毫克/公斤/天的皮下注射.
- 监测了安全性 (不良事件) 和疗效 (PS要求,生长参数).
主要成果:
- 三名患者完成了研究,平均暴露时间为48.9周.
- 所有患者都经历了治疗出现的不良事件,没有与药物相关的,导致停药或死亡.
- 观察到平均PS体积 (13.1%) 和热量摄入量 (46.6%) 的显著减少.
- 体重和身高/身高对年龄的z-score显示与基线相比增加.
结论:
- 在患有SBS-IF (<10公斤) 的儿科患者中,泰杜格卢提德治疗没有显示出新的安全问题.
- 获得了临床上有意义的亲肠道支持减少.
- 没有观察到对生长参数的不良影响,这表明了积极的安全性和有效性.
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