梅本达治疗耐药/进展性或复发性儿科脑瘤的第一阶段研究
Paul Phan1, Stacie L Stapleton2, Gregory J Riggins3,4,5
1Johns Hopkins University School of Medicine, Baltimore, Maryland, USA.
Neuro-oncology practice
|December 29, 2025
概括
梅本达 (MBZ) 对于儿科大脑瘤是安全的和可以容忍的,剂量高达2500 mg/m2/day. 需要进一步的研究来证实它作为单一药物在儿童中的有效性.
科学领域:
- 儿科瘤学 儿科瘤学
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 抗虫药物梅本达 (MBZ) 在质瘤和脑髓母细胞瘤模型中表现出临床前的抗瘤活性.
- 之前的研究确定了MBZ在成年脑瘤患者的安全性和耐受性.
- 在患有脑瘤的儿科患者中,MBZ作为单一治疗的安全性和耐受性仍然未被探索.
研究的目的:
- 描述口服梅本达 (MBZ) 的安全性和最大耐受剂量 (MTD) 在患有不耐药或进展性脑瘤的儿科患者中.
- 在这个患者群体中,评估无进展生存 (PFS) 作为次要目标.
主要方法:
- 进行了一项I期临床试验,采用3+3剂量升级设计.
- 在两个中心招募了患有耐药或进展性脑瘤的儿科患者 (年龄在21岁以下).
- 梅本达 (MBZ) 每天口服三次,剂量不断增加 (1250,1875或2500毫克/m2/天),直到疾病进展或无法接受的毒性.
主要成果:
- 在2017年至2022年期间,有17名患有各种质瘤的患者被纳入.
- 梅本达 (MBZ) 在所有剂量水平上都耐受良好,没有观察到剂量限制性毒性.
- 最常见的可能/可能与MBZ相关的不良事件包括淋巴细胞数量的减少;3级和4级毒性不常见. 平均PFS为7.6周.
结论:
- 梅本达 (MBZ) 对于患有耐火性或进展性脑瘤的儿科患者来说是安全和耐受的,即使剂量高达2500 mg/m2/day.
- 该研究发现,在这个人群中,梅本达 (MBZ) 单剂疗效的证据有限.
- 对组合疗法或特定的儿科脑瘤亚型的进一步研究可能是有必要的.
