埃尔达菲提尼布在患有FGFR变异的先进或转移性胆管癌患者中

科学领域:

• 在瘤学瘤学.
• 药理学 药理学是指药理学的学科.
• 遗传学 遗传学 是一个

背景情况:

• 胆管癌 (CCA) 呈现出显著的未满足需求,高达20%的患者表现出FGFR基因异常.
• 埃尔达菲提尼布是一种经批准的FGFR抑制剂,用于泌尿腺癌,这表明它在其他FGFR改变的恶性瘤中具有潜在的实用性.

研究的目的:

• 评估在患有FGFR变异的晚期/转移性胆管癌 (CCA) 患者中herdafitinib的疗效和安全性.
• 进行RAGNAR和LUC2001研究数据的综合分析,以评估erdafitinib在CCA中的治疗潜力.

主要方法:

• 从RAGNAR和LUC2001第二阶段研究中对患有晚期固体瘤的患者进行了综合分析,特别是具有FGFR变异的CCA.
• 患者接受口服厄尔达菲提尼布 (8毫克/天,可选上升至9毫克) 在至少一个先前的治疗线之后.
• 疗效终点包括客观反应率 (ORR),反应持续时间 (DOR),无进展生存期 (PFS) 和整体生存期 (OS);通过治疗出现的不良事件 (TEAE) 评估安全性.

主要成果:

• 综合分析包括78名接受赫达菲提尼布治疗的患者,随访时间中位数为14.7个月.
• 观察到的客观反应率 (ORR) 为55% (95% CI: 43.4-66.4).
• 中位数DOR,PFS和OS分别为6.9个月,8.5个月和18.1个月. 常见的TEAE包括高酸血症,口炎和腹;12%的患者因TEAE而停止治疗.

结论:

• 聚合分析证实了herdafitinib在先前接受治疗的患者中具有先进/转移性CCA,含有FGFR变异的强大疗效.
• 这些发现支持将erdafitinib作为针对这一患者群体的向治疗选择.
• 这些结果与已知的FGFR向剂在CCA治疗中的有效性一致.