在长期使用囊性纤维化跨膜行为调节器 (CFTR) 调节器的成年人中改善囊性纤维化相关的肝病
Sofia Manioudaki1, Larisa Vasilieva2, Eleni Geladari3
1Intensive Care Unit, Sismanogleio General Hospital, 15126 Athens, Greece.
长期使用囊性纤维化跨膜行为调节器 (CFTR) 调节器显著改善了CF成年人的肝病. 一半的患者在治疗后不再符合CF相关性肝病 (CFLD) 的标准.
科学领域:
- 肝病学 肝病学是一种肝病学.
- 肺部病理学 肺部病理学
- 医学遗传学 医学遗传学
背景情况:
- 囊性纤维化跨膜行为调节器 (CFTR) 调节器是改善囊性纤维化 (CF) 肺功能的已知治疗方法.
- CF相关性肝病 (CFLD) 是一种显著的并发症,CFTR调节器对CFLD的长期影响仍在调查中.
研究的目的:
- 评估CFTR调节剂在治疗成年CF患者CF相关性肝病 (CFLD) 的长期疗效.
- 在延长CFTR调制剂治疗期间,评估肝病标志物的变化,包括肝硬度测量 (LSM).
主要方法:
- 在使用常规标准和肝硬度测量 (LSM) 诊断出CFLD的57名成年CF患者的长度研究.
- 患者接受了lucacaftor/ivacaftor和/或elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor的治疗时间中位数为43个月.
- 肝病评估包括在基线 (T0) 和评估结束 (T2) 时的超声波和短暂弹性图 (LSM).
主要成果:
- 慢性肺炎的患病率从基线时的26.3%下降到研究结束时的14.0% (p=0.016),没有发现新的病例.
- 在整体队列 (6.2到5.0kPa,p<0.001) 和CFLD亚组 (10.2到6.2kPa,p=0.025) 中,中位数LSM显著下降.
- 在最终评估中,一半的患者不再符合CFLD的标准;26.3%的患者经历了轻微的,短暂的肝酶波动.
结论:
- 长期使用CFTR调节剂治疗显示,成年CF患者肝病参数显著改善.
- CFTR调节器可以导致CFLD流行率和肝硬度的降低,这表明它对肝脏健康有有益影响.
- 这些发现支持使用CFTR调节器作为治疗策略来管理成人CF患者的CFLD.
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