重塑研究设计,以在儿科炎性肠病中更快地获得基于外推的药物批准:ESPGHAN-NASPGHAN立场论文
Dan Turner1, Amit Assa1, Mikkel Malham2
1The Juliet Keidan Institute of Pediatric Gastroenterology, the Eisenberg R&D Authority, Shaare Zedek Medical Center, The Hebrew University of Jerusalem, Jerusalem, Israel.
儿科炎症性肠病 (IBD) 患者需要更快地获得先进疗法. 本次审查确定了障碍,并为儿科IBD临床试验提出了解决方案,倡导简化药物批准.
科学领域:
- 儿科胃肠病学 儿科胃肠病学
- 临床试验设计 临床试验设计
- 炎症性肠病治疗方法 治疗方法
背景情况:
- 患有炎症性肠道疾病 (IBD) 的儿童因成人和儿科药物批准之间的差距而在获得先进疗法方面面临延迟.
- 有限的儿科数据阻碍了对年轻患者及时获得可能改变生命的治疗.
研究的目的:
- 审查儿科IBD临床试验中的关键障碍.
- 推实用解决方案,以加快在儿童中获得先进治疗批准.
- 为儿童IBD药物开发制定基于证据的指导方针.
主要方法:
- 进行了对相关文献的系统审查.
- 由欧洲和北美儿科胃肠病学,肝病学和营养学会 (ESPGHAN和NASPGHAN) 与患者代表共同开发的立场文件.
- 经过两轮投票和小组会议,双方就24项声明达成一致.
主要成果:
- 与成年人相比,在2岁以上的儿童中,生物病变发生,有效性和安全性是相似的.
- 药理动力学在幼儿中不同,但在青少年中相似.
- 非侵入性终点准确地反映了治疗反应;对于性结肠炎,西格莫视镜足够.
- 建议对12岁以上的儿童和40公斤以上的儿童进行成年人数据的推断,并对较小的儿童进行特定的剂量研究.
结论:
- 基于推断和有针对性的儿科研究的简化批准途径是可行的.
- 这些建议旨在改善儿科IBD患者获得先进疗法的机会.
- 对于婴儿IBD和年幼儿童的特定剂量需要进一步的研究.
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