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Updated: Jan 13, 2026

A Novel Method: Super-selective Adrenal Venous Sampling
Published on: September 15, 2017
儿童初级上腺功能缺陷的连续皮下皮注:一个队列研究
Khadidja Fouatih1, Trouvin Marie-Agathe1, Lambert Anne-Sophie1,2
1AP-HP, Université Paris-Saclay, Service endocrinologie et diabète de l'enfant, Centre de Référence des Maladies Rares du Développement Génital (CRMR DEVGEN), Hôpital Bicêtre Paris-Saclay, Le Kremlin-Bicêtre, F-94275, France.
持续的皮下皮注 (CSHI) 是一个安全有效的治疗儿科原发性上腺功能缺陷 (PAI),当口服治疗失败时. 这种方法改善了荷尔蒙的控制,并为患有PAI的儿童提供了更生理性的皮质醇输送.
科学领域:
- 儿科内分泌学 儿科内分泌学
- 激素替代疗法是一种激素替代疗法.
- 上腺疾病 上腺疾病
背景情况:
- 儿童的原发性上腺功能缺陷 (PAI),通常是由于先天性上腺增生症 (CAH),具有治疗挑战.
- 模仿生理皮质醇节奏是难以标准的口服皮质醇由于其短的半衰期.
- 持续的皮下皮注 (CSHI) 是有前途的,但在儿科患者群体中尚未得到充分研究.
研究的目的:
- 评估CSHI在患有PAI的儿科患者中的可行性,安全性和临床疗效.
- 评估CSHI作为PAI儿童的替代方案,这种儿童的PAI无法通过口服药物得到充分控制.
主要方法:
- 一项回顾性单心研究,涉及13名患有PAI的儿童和青少年.
- 由于疾病控制不良,患者从口服皮转换为CSHI.
- 在48个月的中位数随访期间,对荷尔蒙和临床参数进行了监测.
主要成果:
- CSHI改善了生化控制,增加了早晨的皮质醇,并降低了ACTH,17-OHP,androstenedione和.
- 增长速度和BMI保持稳定; 一名患者的上腺危机停止.
- 丸上腺休息瘤的瘤体积在男孩中减少或消失,在青少年女孩中恢复月经周期.
- CSHI的耐受性很好,没有严重的并发症.
结论:
- 对于小儿PAI患者来说,CSHI是一种可行的和安全的治疗选择,口服治疗管理不良.
- 输液提供了更多的生理皮质醇,并增强了荷尔蒙的控制.
- 更大的前性研究是有必要的,以确认疗效和评估生活质量结果.
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