一个Tagraxofusp的I/II阶段研究在日本的患者中进行,这些患者患有血性血细胞状树突细胞瘤

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 在瘤学瘤学.
• 免疫学 免疫学 免疫学

背景情况:

• 囊性血细胞状树突细胞瘤 (BPDCN) 是一种具有不良预后的侵袭性孤儿血液癌症.
• BPDCN细胞过度表达介素-3受体亚单元α (IL3RA或CD123).
• 塔格拉克索福斯普 (TAG) 是一种新的CD123向治疗,它是IL-3和白喉毒素的融合蛋白.

研究的目的:

• 评估Tagraxofusp (TAG) 在日本患有BPDCN的患者的疗效和安全性.
• 为了确定TAG在I阶段的最大耐受剂量 (MTD) 和剂量限制毒性 (DLTs).
• 为了评估TAG在治疗前 (TN) 和复发/耐药 (R/R) BPDCN患者的响应率在第二阶段.

主要方法:

• 在11名日本BPDCN患者中进行了一项开放的I/II期研究.
• 七名患者 (五名TN,两名R/R) 被纳入第一阶段剂量升级部分.
• 四名患者 (两名TN,两名R/R) 被纳入第二阶段疗效部分,接受12μg/kg/天的TAG.

主要成果:

• 确定最大耐受剂量为12μg/kg/天,在第一阶段没有观察到DLT.
• 在二期的七名TNBPDCN患者中,完全响应 (CR) +临床CR (CRc) 率为57.1% (90% CI,22.5-87.1).
• 常见的不良事件包括肝酶升高 (ALT 81.8%,AST 72.7%),低albuminemia,低血和毛细血管泄漏综合征 (54.5%).

结论:

• 在日本的BPDCN患者中,Tagraxofusp表现出显著的疗效,特别是在以前没有接受过治疗的组中.
• TAG表现出可管理的安全概况,预计会出现不良事件.
• Tagraxofusp代表了BPDCN的有前途的治疗选择,这是一个侵略性的血液恶性瘤.