长篇标题:在随机临床试验中处理异性干细胞移植的挑战

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 生物统计学 生物统计学
• 临床试验 临床试验

背景情况:

• 全基性造血干细胞移植 (allo-HSCT) 是血液恶性瘤试验中的高风险手术.
• -HSCT是影响生存结果的显著间流事件,但缺乏标准化的统计处理.
• 目前随机临床试验 (RCT) 中的allo-HSCT的统计方法不一致.

研究的目的:

• 在RCT中审查处理随机化后的统计方法 allo-HSCT.
• 分析不同的统计方法如何解决不同的临床问题和估计.
• 在生存分析中为alo-HSCT提供有关适当统计方法的指导.

主要方法:

• 2014年1月至2024年4月期间发表的93项RCT的系统审查.
• 在随机化后报告的试验中对生存结果的分析 allo-HSCT.
• 使用的统计方法的分类:审查,时间依赖的共变量,以及忽略 allo-HSCT.

主要成果:

• 确定了三种方法:审查 (64个分析),时间依赖的共变量 (24个分析) 和忽略 allo-HSCT (17个分析).
• 每种方法估计不同的治疗效果,并依赖于特定假设.
• 审查需要跨部门的类似的all-HSCT概率和预后; 时间依赖的共变量缺乏特定的估计; 忽视all-HSCT与治疗政策估计一致.

结论:

• 在生存分析中,对于将alo-HSCT作为一个间流事件来处理没有共识.
• 如果治疗影响allo-HSCT使用,审查可能会引入偏见.
• 当allo-HSCT是治疗策略的组成部分时,建议使用治疗策略估计.