在中度至重度状细胞疾病的成年人中,基因型差异和基尿素利用率
Siang-Hao Cheng1, Enrico M Novelli2, Hyeun Ah Kang3
1Department of Pharmacy & Therapeutics, University of Pittsburgh School of Pharmacy, Pittsburgh, Pennsylvania, USA.
氧尿素 (HU) 在状细胞病 (SCD) 患者中未得到充分利用,特别是那些没有状细胞贫血 (SCA) 的患者. 需要进行研究,以改善非SCA基因型的HU使用,并解决与年龄相关的障碍.
科学领域:
- 血液学 血液学 血液学
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 公共卫生 公共卫生
背景情况:
- 氧尿素 (HU) 是状细胞疾病 (SCD) 的经过验证的治疗方法,但在成年人群中其利用率仍然不够理想.
- 目前对HU的指导方针主要关注状细胞贫血 (SCA),可能会忽视其他SCD基因型.
研究的目的:
- 调查中度至重度SCD表现的成年人不同SCD基因型的HU利用模式.
- 为了确定与早期启动HU治疗相关的因素.
主要方法:
- 一项回顾性队列研究分析了SCD成人电子健康记录,在12个月内经历了≥3次血管闭塞危机 (VOC).
- 在指数日期 (第三次VOC事件) 后的不同间隔评估了HU利用率.
- 多变量后勤回归确定了90天内HU使用的预测因素.
主要成果:
- 在411名符合条件的成年人中,只有19.5%的人在索引日期后90天内获得了HU.
- 状细胞贫血 (SCA) 基因型 (OR=4.5) 和肺部并发症是HU使用的强有力的预测因素.
- 与SCA患者 (42.8%) 相比,非SCA患者的HU利用率明显较低 (在1年内为8.0%).
结论:
- 基尿素 (HU) 在中度至重度状细胞疾病 (SCD) 的成年人中仍然未得到充分利用,特别是在非SCA基因型中.
- 迫切需要进行研究,以确定HU在非SCA基因型中的安全性和有效性.
- 未来的研究还应该调查和解决与年龄相关的障碍,以优化HU在SCD管理中的使用.
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Published on: March 14, 2017
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