目标试验模拟将现实世界的数据纳入生物治疗的临床和成本效益的估计
Janharpreet Singh1, Matt Stevenson2, Kimme L Hyrich3,4
1Biostatistics Research Group, Department of Population Health Sciences, University of Leicester, Leicester, UK.
现实世界数据 (RWD) 可以补充在风湿性关节炎 (RA) 卫生技术评估中的生物治疗的有限随机证据. 将RWD与RCT数据相结合,影响了成本效益估计,显示了更温和的治疗效应和更高的ICER.
科学领域:
- 卫生技术评估 卫生技术评估
- 类风湿性关节炎的治疗方法
- 现实世界的数据分析.
背景情况:
- 在类风湿性关节炎 (RA) 一线失败后,生物治疗的随机证据有限.
- 现实世界数据 (RWD) 可以解决医疗技术评估 (HTA) 中的证据缺口.
研究的目的:
- 为了证明RWD如何使用目标试验仿真 (TTE),可以填补RA HTA中生物治疗的证据空白.
- 为了估计Rituximab与非生物疗法 (NBT) 在RWD上使用TTE后的第一线生物失败后的有效性.
主要方法:
- 针对性试验模拟 (TTE) 应用于来自英国风湿病学学会生物学物注册的RA的RWD.
- 来自RWD的有效性估计与现有的随机临床试验 (RCT) 数据进行了元分析.
- 聚合估计为计算增量成本效益比率 (ICER) 的经济模型提供了信息.
主要成果:
- 在RWD指标下,修仙药与NBT相比,反应概率更高,但低于RCT估计.
- 基于RWD的经济建模显示,与RCT数据相比,生物治疗的成本和时间较低.
- 使用RWD (46,800英/QALY) 的ICER比RCT数据 (34,700英/QALY) 高.
结论:
- 在随机证据稀缺的情况下,RWD提供了关于治疗有效性的宝贵补充证据.
- 整合RWD显著影响RA生物疗法的成本效益估计.
- 研究结果强调了RWD在HTA中的重要性,以告知治疗策略.
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