比基斯特罗尼克-CD19/22 化学抗原受体T细胞治疗儿童耐火性狼性炎的治疗方法
Youying Mao1,2, Weidong Shen3, Jiayao Shen1
1Department of Nephrology, Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiaotong University School of Medicine, Shanghai, China.
Kidney international reports
|January 16, 2026
概括
比西斯特罗尼克-CD19/22 CAR-T疗法在儿科狼性炎 (LN) 中显示出前景,在耐药病例中诱导缓解. 虽然发生了像HLH/TMA这样的严重并发症,但它们是可以控制的,这凸显了需要仔细选择患者的必要性.
科学领域:
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 儿科脏病学 儿科脏病学
- 细胞疗法细胞疗法
背景情况:
- 系统性红斑狼 (SLE) 影响了40%的狼性炎 (LN) 患者,这种疾病对耐火病例具有挑战性的治疗选择.
- 目前对耐火性SLE和LN的治疗方法有限,需要新的治疗方法.
研究的目的:
- 评估bcistronic-CD19/22向化学抗原受体T细胞 (CAR-T) 治疗的疗效和安全性.
- 评估患有不耐性狼性炎 (LN) 的儿科患者的CAR-T治疗.
主要方法:
- 三名患有IV±III/V级耐火性LN的儿科患者 (14-17岁) 接受了自主双晶CD19/22CAR-T疗法.
- 在CAR-T输液注入之前,患者接受了淋巴损伤化学疗法 (fludarabine和cyclophosphamide).
- 在9至15个月的随访期间,对临床反应和安全进行了监测.
主要成果:
- 所有患者在3个月内实现了显著的临床缓解,维持了SLE/LN的无药缓解.
- 深度B细胞枯竭发生在输液后1周内;B细胞复制平均为89天.
- 一名患者出现了4级细胞因子释放综合征 (CRS) 与血细胞性淋巴细胞细胞分裂 (HLH) 和血栓性微血管病变 (TMA),并通过支持性治疗进行治疗.
结论:
- 在儿科不耐药的LN患者中,Bicistronic-CD19/22 CAR-T疗法诱导了持续的缓解.
- 严重并发症 (HLH/TMA) 可以通过积极的支持性护理来管理,强调严格的患者查.
- 这种CAR-T疗法为耐火性狼性炎提供了一个有前途的治疗策略.
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