对于评估罕见血管形治疗最适合的试验设计达成共识:Delphi研究

科学领域:

• 医学研究方法论医学研究方法论.
• 罕见疾病临床试验 罕见疾病临床试验
• 血管异常治疗方法治疗方法

背景情况:

• 随机对照试验 (RCT) 是治疗评估的标准,但由于患者人群较小,异质,因此与罕见疾病作斗争.
• 血管异常 (VA) 是探索替代临床试验设计的独特模式.
• 罕见疾病研究中的挑战需要适应的方法来评估有效的治疗.

研究的目的:

• 达成国际专家共识,以确定最适合的临床试验设计,以评估VA的医疗治疗方法.
• 通过专家意见来评估各种试验设计的可行性,可接受性和适用性.
• 为开发VA临床试验协议提供指导.

主要方法:

• 采用了双轮的Delphi方法,通过电子问卷收集国际专家意见 (医生,患者/护理人员).
• 提出了四种临床情景,包括十种治疗情况,比较了不同的治疗方式和比较器.
• 共识被定义为参与专家之间≥60%的共识.

主要成果:

• 29名专家参加了第一轮,26名专家参加了第二轮.
• 在10种情况中,有2种情况达成共识,支持交叉设计和内部设计.
• 对于8种情况没有达成共识,突出了VA的异质性和缺乏单一的最佳设计.

结论:

• 交叉和人体内设计为VA试验提供了优势,包括减少样本大小和掩盖评估.
• 血管异常的异质性表明,普遍最佳的试验设计可能不存在.
• 需要进一步的经验研究来验证这些初步发现,并完善VA试验协议.