印度患有非常高风险急性淋巴细胞白血病的患者的功能精度方法:单中心队列研究

科学领域:

• 儿科瘤学 儿科瘤学
• 血液学 血液学 血液学
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 可测量的残留性疾病 (MRD) 和高风险细胞遗传学预测儿童急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的复发.
• 有效的风险分层和向治疗对于改善儿科ALL的结果至关重要.

研究的目的:

• 为了分析与ICiCLe-ALL-2014协议治疗的ALL儿童的结果.
• 使用ex-vivo药物反应概况 (DRP) 来指导非常高风险 (VHR) ALL患者的治疗修改.
• 评估DRP指导治疗对无事件生存 (EFS) 和整体生存 (OS) 的影响.

主要方法:

• 在2013年8月至2023年5月期间接受治疗的715名ALL儿童的回顾性分析.
• 在诊断或复发样本上进行的ex-vivo药物反应概况 (DRP).
• 在VHR患者的DRP指导下进行治疗修改,包括添加venetoclax和 bortezomib.

主要成果:

• 三年EFS在风险类别之间差异很大,VHR患者的EFS最低 (38%).
• 持久的MRD与较低的EFS (40.3%) 有关.
• DRP将venetoclax和 bortezomib确定为有效药物;在VHR患者中,结合这些药物的修改方案显示,与标准治疗 (67.7%) 相比,改善了1.5年里程碑式的EFS (81.8%).

结论:

• DRP是识别VHR儿科ALL的有效药物的宝贵工具.
• 在治疗中添加venetoclax和 bortezomib,证明了早期生存结果的改善,并且耐受良好.
• 在VHR ALL中对DRP导向治疗方案的前性评估是合理的.