估计虚假控制设备试验中患者报告结果的安慰剂效应:来自REDUCE LAP-HF II的见解

科学领域:

• 心脏病学 心脏病学
• 临床试验 临床试验
• 患者报告的结果

背景情况:

• 患者报告的结果 (PROs) 在临床试验中越来越重要的终点.
• 在对照组中,安慰剂效应与其他试验参与益处的程度仍然不清楚.
• 这项研究量化了使用堪萨斯城心肌病问卷总结 (KCCQ-OS) 对心力衰竭症状的安慰剂效应.

研究的目的:

• 估计心力衰竭临床试验中安慰剂效应的大小.
• 为了评估患者脱盲后KCCQ-OS得分的变化.
• 确定PROs作为临床试验结果的可靠性.

主要方法:

• 利用了 REDUCE LAP-HF II 试验的数据,随机分配患者进行心房分流或虚假手术.
• 在基线,2年 (解盲后) 和3年内收集的KCCQ-OS得分.
• 在假药治疗患者的KCCQ-OS中计算的变化,以估计安慰剂效应及其损失,而在转移治疗患者中,以估计治疗益处.

主要成果:

• 在421名参与者中,假治疗患者 (N=182) 在2年内显示KCCQ-OS改善9.3±22.4点,在解除失明后减少1.7±18.2点.
• 隔离治疗的患者 (N=239) 在2年内KCCQ-OS改善了+12.7±22.8点,在解盲后增加了+1.9±18.2点.
• 对KCCQ-OS的估计平均安慰剂效应很小 (≤2分).

结论:

• 估计的安慰剂效应及其对KCCQ-OS的损失在假控制器械试验中是最小的.
• 这些发现增加了对使用PROs作为可靠的临床试验结果的信心.
• 该研究强调了安慰剂效应对患者报告的心力衰竭症状的适度影响.