对于状细胞疾病的骨髓移植,使用移植后的环胺和400 cGy TBI

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 免疫学 免疫学 免疫学
• 移植医学 移植医学

背景情况:

• 对于状细胞疾病 (SCD) 的骨髓移植 (BMT) 已经在降低强度调节 (RIC),平分相同的捐赠者和移植后环胺 (PTCy) 方面取得了进展.
• 最初的RIC协议面临着高移植失败率的挑战.
• 初步数据表明,增加全身辐射 (TBI) 剂量可以改善移植.

研究的目的:

• 为了评估RIC平分相同的BMT治疗方案的疗效和安全性,在患有严重状细胞疾病的患者中增加400cGy的TBI剂量.
• 评估结果,包括无病生存率 (DFS),总生存率 (OS),移植失败和移植与宿主疾病 (GVHD).

主要方法:

• 一项前性研究包括43名SCD患者 (年龄为2至70岁),他们在2014年11月至2025年1月期间接受了BMT.
• 调节方案包括抗胸细胞球蛋白,弗鲁达拉宾,环胺和单片断片400cGy TBI.
• 在GVHD的预防中使用了PTCy,mycophenolate mofetil和西洛利.

主要成果:

• 五年OS概率为95.5%,两年DFS概率为94.5%,其中仅5%是移植失败.
• 3-4级急性GVHD的累计发病率为2.4%,中度至重度的慢性GVHD为7.3%.
• 在27名女性患者中,有12名患者的月经恢复和/或淋巴腺功能正常化,观察到生育能力的保护.

结论:

• 具有400 cGy TBI的RIC半同形 BMT在SCD患者中显示出低毒性概况和高持久植入率.
• 这种方案提供了极好的生存结果,并可能保持生育能力.
• 强化TBI剂量扩大了治疗严重SCD的治疗BMT的可用性.