病例报告:两名患有慢性炎症性脱髓化多神经病症的儿科患者接受efgartigimod治疗
Yanping Ran1, Wenlin Wu1, Chi Hou1
1Department of Neurology, Guangzhou Women and Children's Medical Center, Guangzhou Medical University, Guangzhou, Guangdong, China.
埃夫加蒂基莫德在治疗儿科慢性炎症性脱髓化多神经病症 (CIDP) 中表现有前途. 两名年轻患者经历了临床改善,并很好地忍受了治疗,这表明这种免疫介导疾病的可能性.
科学领域:
- 儿科神经学 儿科神经学
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 罕见疾病 罕见疾病
背景情况:
- 慢性炎症性脱髓化多神经病 (CIDP) 是一种流行的慢性免疫媒介多神经病.
- 早期免疫调节治疗对于预防CIDP患者长期残疾至关重要.
- 埃夫加蒂格莫德已被批准用于成人CIDP,但其在儿科病例中的使用尚未研究.
研究的目的:
- 评估efgartigimod在儿科CIDP患者的安全性和疗效.
- 在两个年轻的CIDP病例中报告efgartigimod治疗的初始结果.
主要方法:
- 用efgartigimod治疗的两个患有CIDP的儿科患者的回顾性分析.
- 使用医学研究理事会 (MRC) 总分和炎症性神经病因和治疗 (INCAT) 评分评估临床改善.
- 监测不良事件和疾病复发.
主要成果:
- 这两位患者在经过8个月的efgartigimod治疗后,MRC和INCAT得分均有所改善.
- 一名患者没有复发,而另一名患者只有一次复发.
- 埃夫加蒂格莫德的耐受性一般很好,报告了两个轻微的,自我限制的不良事件.
结论:
- 本病例报告是第一个描述efgartigimod在儿科CIDP中的使用.
- 在这个小小的儿科队列中,efgartigimod显示出潜在的临床益处和良好的耐受性.
- 需要进行更大规模的前性研究来证实这些初步发现.
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